Scientific Online Resource System

Social Medicine

Лечението на пациенти с редки заболявания в България - законодателни изисквания и икономически характеристики

M. Kамушева, A. Савова, Г. Петрова

Abstract

Настоящото проучване цели да се анализират европейските и българските законодателни изисквания към лекарствата сираци, както и икономическите характеристики на тази група лекарства. Извършен е законодателен анализ на фармацевтичното и здравно законодателство в ЕС и България и литературен преглед на научната литература в областта на фармакоикономиката на лекарствата сираци (ЛС). През 2000 г. са въведени първите законодателни инициативи чрез Регламент 141/2000 и Регламент 847/2004, в които се посочват критериите за получаване на обозначение като сирак и се осигуряват стимули за разработване на лекарствата сираци. Наблюдава се постепенно и плавно развитие и подобрение на европейската законодателна рамка в областта в съответствие с техническия и научен прогрес. Българското фармацевтично законодателство е изцяло хармонизирано с европейското относно лекарствата сираци, като през последните години са въведени законодателни изисквания относно фармакоикономическата им оценка. В ЕС и в България е налице адекватна законодателна база за целите на стимулиране на разработването и маркетирането на лекарства сираци. Съществуват значителни икономически предизвикателства пред финансиращите институции в хода на осигуряването на финансовия достъп до лечение на пациенти с редки заболявания, за преодоляването на които следва да се въведат необходимите мерки.

Keywords

rare diseases, orphan drugs, legislation, economic characteristics

Full Text


References

Дисертация за присъждане на научна и обр. ст. доктор на маг. фарм. М. Камушева: Фармако икономика на лечението на редки заболявания, ФФ, МУ-София, 2016.

Дисертация за присъждане на научна и обр. ст. доктор на маг. фарм. Н. Герасимов: Медицински изделия във фармацевтичната номенклатура – законодателни и социални аспекти при осигуряването им в България. ФФ, МУ-София, 2016

Методологични указания за представяните документи за оценка на ефикасността, терапевтичната ефективност, безопасността и фармакоикономическите показатели на лекарствени продукти при кандидатстване за поддържане на реимбурсен статус в Позитивния лекарствен списък. NSCRLP, 2015g. http://ncpr.bg/bg/

Наредба № 9/1.12.2015 г. за условията и реда за извършване на оцента на здр. технологии, https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-9-S1-O28

НЦОЗА, Оценка на здр. технологии, http://ncphp.government.bg/ index.php?option=

com_content&view=category&layout=blog&id=358&Itemid=638〈=bg

Петрова Г., Особеност и на ФИ оценки на лекарства за редки заболявания, http://www.parliament.bg/pub/cW/20121102035105rarediseases.pdf

Berman J. Rare diseases and Orphan Drugs. Keys to understanding and treating the Common Diseases, Elsevier, 2014

Commission of the European communities, Proposal for a European Parliament and Council regulation on orphan medicinal products, 1998 http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/

LexUriServ.do?uri=COM:1998:0450:FIN:en:PDF

COUNCIL RECOMMENDATION of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases, Official Journal of the EU, 2009/C151/02, http://eurlex.europa. eu/LexUri-Serv/LexUriServ.do?uri=OJ:C:2009:151:0007:0010:EN:PDF

Discussion paper, EUCOMED, RARE DISEASES AND MEDICAL DEVICES IN THE EU http://archive.eucomed.org/uploads/Modules/Publications/Rare%20diseases%20and%20medical%20technology.pdf

European commission, concept of ‘similar medicinal product’ in the context of the orphan legislation: adaptation to technical progress replies to the public consultation

https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/orphanmp/2016_07_pc_orphan/

_07_pc_orphan_summary.pdf

Field MJ, Boat T. Rare diseases and orphan products: accelerating research and development.

Institute of Medicine (US) Committee on Accelerating Rare Disease Research and Orphan Product Development, 2010.

Janoudi G1, Amegatse W2, McIntosh B2, Sehgal C2, Richter T2. Health technology assessment of drugs for rare diseases: insights, trends, and reasons for negative recommendations

from the CADTH common drug review. Orphanet J Rare Dis. 2016

Dec 1;11(1):164.

Lists of medicinal products for rare diseases in Europe, Orphanet report, April 2017, http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

M. Kamusheva, A. Stoimenova, M. Doneva, A. Zlatareva, G. Petrova, A CROSS-COUNTRY COMPARISON OF REIMBURSED ORPHAN MEDICINES IN BULGARIA, GREECE AND ROMANIA Biotechnol. & Biotechnol. Eq. 27/2013/5; 4186-4192.

Michael F Drummond, Challenges in the economic evaluation of orphan drugs, Eurohealth, v.14, 16-17.

Nicod E, Kanavos P. SCIENTIFIC AND SOCIAL VALUE JUDGMENTS FOR ORPHAN DRUGS IN HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT. Int J Technol Assess Health Care. 2016 Jan;32(4):218-232

Ollendorf DA et al. Assessing the effectiveness and value of drugs for rare conditions, Institute for clinical and economic review, 2017, https://icer-review.org/wp-content/uploads/

/02/ICER_Assessing-the-Value-of-Drugs-for-Rare-Conditions_051017.pdf

Orphan Drugs in Development for Rare Diseases. 2011 Report. America’s Biopharmaceutical Research Companies.

Rashmi R Shah. Regulatory framework for the treatment of orphan diseases, Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford Pharma Genesis; 2006

(11). https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11567/

Rawson NS, Health technology assessment of new drugs for rare disorders in Canada: impact of disease prevalence and cost. Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 23;12(1):59.

Regulation (EC) no 141/2000 of the European parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products, Journal of the EC, 2000. http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri= OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF

Report on Rare Disease Research its Determinants in Europe and the weay forwards. Ayme S, Hivert V, eds. INSERM, May 2011.

T. Zelei, M. Molnár, M. Szegedi, Z. Kaló. Systematic review on the evaluation criteria of orphan medicines in Central and Eastern Europe. Orphanet J Rare Dis, 2016, 11:72

William RH Evans, Rare diseases in general practice: recognising the zebras among the horses British Journal of General Practice, Nov. 2016

Zurynski, Y., Frith, K., Leonard, H. et. al., Rare childhood diseases: how should we respond?, Archives of Disease in Childhood 2008; 93: 1071-1074, www.apsu.org.au/

assets/workshops/rare-diseases/ADC-rare-diseases-how-should-we-respond.pdf

ЕMA, How early access to medicines has helped patients from 2006 to 2016. www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2017/01/WC500219993.pdf

ЕMA, Conditional marketing authorization Report on 10 years of experience at the EMA, //www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2017/01/WC500219991.pdf




DOI: http://dx.doi.org/10.14748/sm.v0i2-3.4123

Refbacks

Font Size


|